2026年07月01日
皆様、こんにちは。社長の横川です。 本日、PPMX-T003の臨床研究結果について開示いたしました。この臨床研究を実施した背景、その意義、ならびに臨床研究と治験の違いについてご説明します。 当社は、2019年11月に真性多血症の患者さんを対象とした第Ⅰ相臨床試験、いわゆる治験を開始し、2024年6月に終了しました。その後、当社は治験データをもとに、欧米およびアジアの製薬企業、バイオファーマ、ベンチャーキャピタルに対し、本剤の導出、すなわち他社との提携やライセンス契約に向けた活動を継続しています。 そのような中、第Ⅰ相臨床試験に参加された治験責任医師から、PPMX-T003を投与した患者さんの中に、治験終了後も真性多血症に対する薬物治療を行わず、標準的な治療の一つである瀉血1)を必要としない状態が続いている方がいる、との情報をいただきました。 治験開始時には、このような状態が治験終了後も続くことを想定していなかったため、治験の観察期間中に十分なデータを取得することはできませんでした。そこで、当該治験責任医師と協議し、治験に参加いただいた患者さんの治験終了後の病状を調査するため、臨床研究として情報を収集することにしました。 臨床研究の詳細な結果は、リリースにも記載したとおり、今後、医学学会で発表する予定です。そのため、現時点で詳細をご説明することはできません。一方で、PPMX-T003を投与した患者さんの中に、治験終了後も一定期間、真性多血症の標準的な治療である瀉血を必要としない状態が続いている方がいることを確認しました。PPMX-T003の限られた投与回数でこのような状態が認められたことは、本剤の真性多血症治療薬としての価値を検討するうえで、重要な示唆になるものと考えています。 ここで、臨床研究と治験の違いについてご説明します。日本製薬工業協会2)では、以下のように説明されています。臨床研究は、人を対象として病気の原因、診断、治療や予防方法などを研究して、医学の知識を深める活動です。そのうち臨床試験は、日常診療を超えた検査や治療などの効果を調べることです。さらに、国から医薬品や医療機器として認められることを目的として行われる臨床試験が治験と呼ばれています。